CP - Une innovation thérapeutique majeure au CHU de Nantes : le développement des CAR-T cell en pédiatrie

Publié le 16 juin 2021 Mis à jour le 16 juin 2021
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le 16 juin 2021

Malgré les progrès réalisés durant les trente dernières années dans la prise en charge des leucémies aiguës de l’enfant, les traitements classiques par chimiothérapies restent inefficaces dans environ 15% des cas. Une meilleure compréhension de la place du système immunitaire dans la cancérogénèse a permis le développement de thérapeutiques innovantes.

Le CHU de Nantes est le premier établissement du grand Ouest à avoir reçu l’autorisation de traitement par CAR-T cells pour des enfants atteints de leucémie aigue lymphoblastiques B ou de lymphome exprimant le CD19, en rechute ou réfractaire à tout autre traitement.

Après le service d’hématologie adulte, le CHU a permis d'étendre l’accès à cette innovation thérapeutique au service d’hématologie-oncologie et immunologie pédiatrique en 2019. Depuis fin novembre 2019, sept enfants ont pu bénéficier de cette thérapeutique dans le service.

Ce traitement consiste à modifier génétiquement les lymphocytes T du patient, afin de faire exprimer à leur surface un récepteur (le CAR ou : Chimeric-Antigen-Receptor-T-Cell ), spécifique des cellules cancéreuses, afin de les détruire.

La première étape consiste à prélever les propres globules blancs du patient, par une technique d’aphérèse (technique qui permet de prélever, via une machine, un composant sanguin), réalisée par l’Etablissement Français du Sang (EFS) de Nantes.

La poche de globules blancs ainsi recueillis est ensuite adressée au laboratoire pharmaceutique chargé de la transformation génétique des lymphocytes T. Après 3 ou 4 semaines de traitement au laboratoire, la poche de cellules congelées est renvoyée à l’unité de thérapie cellulaire et génique du CHU de Nantes.
Le patient est hospitalisé dans le secteur protégé d’oncologie pédiatrique. Il reçoit un traitement d’attente par chimiothérapie non intensive, puis la poche de CAR-T cell par perfusion. Une surveillance très rapprochée est alors nécessaire car des effets secondaires (généraux et neurologiques) peuvent survenir et nécessiter une hospitalisation dans le service de réanimation pédiatrique. L’enfant est surveillé quotidiennement au plan médical pendant 30 jours, puis autorisé à rentrer à son domicile.

L’utilisation de CAR-T Cell permet d’obtenir une guérison dans environ 50 % des cas.
Le coût de ce traitement reste à ce jour très élevé. Il nécessite une bonne coopération entre les différents acteurs (unité d’oncologie pédiatrique, EFS, unité de thérapie cellulaire et génique, service de réanimation pédiatrique et neuro-pédiatrie, pharmacie).
De nombreux essais cliniques sont en cours dans le monde, afin d’améliorer la procédure de fabrication, de raccourcir les délais d’attente des produits, et de diminuer le taux de rechute survenant après la perfusion.

Le Dr Caroline Thomas et/ou le Dr Fanny Rialland-Battisti du service d'hématologie et d'immunologie pédiatrique du CHU de Nantes se tiennent à votre disposition pour tout complément d'information ou interview.