Journée mondiale de l’hémophilie : une révolution thérapeutique en marche au CHU de Nantes

Le 17 avril marque chaque année la Journée mondiale de l’hémophilie, un temps fort pour sensibiliser le grand public à cette maladie rare, mieux faire connaître les parcours de vie des patients et valoriser les avancées médicales qui transforment leur quotidien.

L’hémophilie, une maladie rare et contraignante

L’hémophilie est une maladie hémorragique d’origine génétique qui touche majoritairement les hommes. Elle se caractérise par un déficit en facteur de coagulation, ce qui rend la moindre blessure ou intervention chirurgicale potentiellement dangereuse. Dans les formes sévères, les patients doivent suivre dès le plus jeune âge un traitement intraveineux préventif, parfois plusieurs fois par semaine, pour éviter les saignements.

Un espoir nouveau : la thérapie génique

En 2024, un tournant a été amorcé au CHU de Nantes avec l’arrivée du traitement HEMGENIX. Il s’agit d’une thérapie génique innovante, administrée en une seule injection, qui permet au foie du patient de produire lui-même le facteur IX, jusqu’ici manquant. Cette avancée pourrait réduire, voire supprimer, le recours aux injections régulières et améliorer ainsi significativement la qualité de vie des patients. Après plusieurs années d’essais cliniques concluants, HEMGENIX a reçu une autorisation de mise sur le marché en France et en Europe. Le CHU de Nantes fait partie des cinq centres habilités à administrer ce traitement dans le cadre du soin courant.

Le CHU de Nantes, pionnier en Europe

L’été dernier, le premier patient européen à recevoir ce traitement hors essai clinique a été accueilli au Centre d’Hémostase Clinique du CHU de Nantes. Depuis, deux autres patients en France (dont un second à Nantes) ont pu en bénéficier. Leurs résultats, suivis de près depuis plus de six mois, sont très encourageants : absence de saignements anormaux et arrêt des traitements préventifs réguliers. Une innovation qui ouvre de nouvelles perspectives pour les patients et leurs familles en réduisant les contraintes liées aux injections fréquentes et aux hospitalisations.