accès direct au contenu

Site web du CHU de Nantes

retour page précédente
recherche avancée

Vous êtes ici : CHU de Nantes > rechercher un service > recherche

Thérapie génique : une nouvelle avancée majeure dans le traitement de la myopathie de Duchenne


prévention - information santé, recherche - innovation, information destinée aux professionnels de santé et au personnel de l'éducation, informations destinées aux médecins

Du 25 juillet 2017 au 30 novembre 2017

Les chercheurs du laboratoire de thérapie génique de Nantes (UMR 1089 - Université de Nantes - Inserm - CHU de Nantes) en lien avec des équipes d'ONIRIS, de Généthon et de l’Université de Londres (Royal Holloway) ont démontré l'efficacité d’une thérapie génique innovante dans le traitement de la myopathie de Duchenne chez le chien. Les chercheurs sont parvenus à restaurer la force musculaire. Ces travaux prometteurs ont été publiés dans Nature Communications.

La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare évolutive qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme et concerne encore aujourd'hui 1 garçon sur 3 500 à 5 000. La cause : plusieurs anomalies au niveau d'un gène (appelé DMD) responsable de la production d'une protéine essentielle au bon fonctionnement du muscle (la dystrophine).

Pour la première fois, les chercheurs du laboratoire de thérapie génique de Nantes (UMR 1089 – Université de Nantes, Inserm, CHU de Nantes), en collaboration avec des équipes d’ONIRIS (école vétérinaire de Nantes), du laboratoire Généthon et l'équipe du Dr Dickson (Université de Londres) ont développé et produit un "gène-médicament" associant un vecteur viral et une version raccourcie du gène de la dystrophine permettant de rétablir la production d’une protéine fonctionnelle. A Nantes, l’équipe du Dr Le Guiner a ensuite pu tester ce traitement chez plusieurs chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne. Les chercheurs ont pu constaté une restauration significative de la fonction musculaire avec une stabilisation des symptômes cliniques observée pendant plus de 2 ans après l’injection du médicament.

"Cette étude préclinique démontre la sécurité et l’efficacité de la micro-dystrophine et permet d’envisager le développement d’un essai clinique chez les patients. En effet, c’est la première fois que l’on parvient à traiter le corps entier d’un animal de grande taille avec cette protéine. De plus, cette approche innovante permettrait de traiter l’ensemble des patients atteints de myopathie de Duchenne quelle que soit la mutation génétique en cause" déclare Caroline Le Guiner, chercheure au laboratoire de thérapie génique et auteure principale de cette étude publiée dans Nature Communications.

Lien vers la publication


Type :
parution - publication

publié le 26 juillet 2017

par Anne-Claire de Reboul, directrice des affaires médicales et de la recherche


contacts

direction des affaires médicales et de la recherche
5 allée de l'île Gloriette
Immeuble Deurbroucq - 1er étage
44093 Nantes Cedex 01

Téléphone : 02.40.08.72.45
Fax : 02.40.08.71.58